بعد أيام من الموافقة على أول علاج لاضطراب وراثي نادر، وافقت إدارة الغذاء والدواء على علاج آخر لنفس الحالة وهو (ليفاسيتيليوسين)، ويُعرف هذا المرض باسم نيمان بيك من النوع سي، ويُقدر أنه يصيب حوالي 1 لكل مليون شخص في الولايات المتحدة، وغالبًا ما يتم تشخيصه في مرحلة الطفولة، ويمكن أن يؤدي إلى مشاكل في المشي والتحدث والبلع وحركات اليد والرؤية والرعشة، وقد يكون الضرر العصبي شديدًا، ويعيش المرضى حوالي 13 عامًا في المتوسط، وصرحت الدكتورة جانيت ماينارد، مديرة مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والإنجابية في إدارة الغذاء والدواء، في بيان لها: “هذا هو العلاج الثاني الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء لمرض نيمان بيك في غضون أسبوع.”
ليفاسيتيليوسين يقلل الأعراض
ويؤكد هذا الإجراء على التزام الوكالة بدعم تطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة، وتظهر هذه الموافقة مرة أخرى التزام إدارة الغذاء والدواء بالعمل مع المجتمع العلمي للتغلب على التحديات الفريدة التي قد تنشأ مع تطوير أدوية الأمراض النادرة، وتم تصميم العلاج الجديد للمساعدة في تحسين الأعراض العصبية لدى البالغين والأطفال المصابين بهذا المرض، والذي يحدث بسبب التغيرات في جينات معينة والتي تتسبب في تراكم الدهون والكوليسترول في الخلايا، ما يؤدي إلى إتلاف الدماغ والكبد وأعضاء أخرى.
والاسم العلمي للدواء الجديد هو ليفاسيتيليوسين، وسيتم تسويقه تحت الاسم التجاري أقنورسا، وجاءت الموافقة عليه بعد تجربة سريرية من المرحلة الثالثة، نُشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية، وشملت التجربة 60 مريضًا يعانون من أعراض عصبية، من الأطفال (من سن 4 سنوات فما فوق) والبالغين.
نتائج عقار ليفاسيتيليوسين
وأظهرت النتائج أن المرضى الذين تناولوا ليفاسيتيليوسين لمدة 12 أسبوعًا أظهروا تحسنًا ملحوظًا في قدرتهم على المشي والجلوس والحفاظ على التوازن والتحدث مقارنة بمن تناولوا دواءً وهميًا، وبالإضافة إلى منح الموافقة، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا العقار الأولوية في المراجعة، ما يعني أنه يعتبر علاجًا مهمًا لحالة نادرة.
